難病治療に光、ウルトラジェニクスの遺伝子治療薬がFDA審査へ
難病と闘う子どもたちに、新たな希望の光が差し込みました。アメリカの製薬企業Ultragenyxが、サンフィリポ症候群A型に対する遺伝子治療薬UX111の承認申請をFDAに再提出し、無事に受理されました。審査の期日は202 … 続きを読む
Ultragenyx
遺伝子治療でアンモニア劇的減少、新薬第3相試験成功
致死性の高い希少疾患に終止符を打つ画期的なデータが発表されました。Ultragenyxが開発中の遺伝子治療薬DTX301の第3相試験で血中のアンモニア濃度が有意に減少しました。この薬はOTC欠損症というアンモニアを分解で … 続きを読む