DTX301

遺伝子治療でアンモニア劇的減少、新薬第3相試験成功

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致死性の高い希少疾患に終止符を打つ画期的なデータが発表されました。Ultragenyxが開発中の遺伝子治療薬DTX301の第3相試験で血中のアンモニア濃度が有意に減少しました。この薬はOTC欠損症というアンモニアを分解で … 続きを読む